β-talassemia trasfusione dipendenti (TDT), Value-Based Pricing per la terapia genica

ALTEMS è impegnata in un progetto di studio di un payment scheme per una terapia genica per pazienti affetti da una malattia cronica (β-talassemia trasfusione dipendenti, TDT). Il prossimo decennio infatti, promette un'ondata di terapie innovative e potenzialmente curative che offrono una soluzione per pazienti affetti da malattie invalidanti e costose, molte delle quali attualmente prive di trattamento. Molte di queste terapie, potrebbero potenzialmente fornire effetti di lungo periodo tramite una singola somministrazione, curando effettivamente la patologia o la condizione. Tuttavia, i tradizionali modelli di pagamento e finanziamento basati sul costo unitario del prodotto o sulla procedura, potrebbero non essere considerati ottimali per supportare l'adozione, l’accesso alle cure da parte del paziente e l’innovazione di queste terapie. Il progetto in questione prevede la realizzazione di un report di sintesi delle evidenze a supporto alle decisioni di technology uptake, coerentemente con l’approccio dell’Evidence Based Medicine e del Value-Based Pricing. L’obiettivo di questo report è dunque, quello di fornire una panoramica dettagliata sui modelli di finanziamento e pagamento per le terapie ad alto impatto innovativo, e altresì, quello di individuare il “payment scheme” più appropriato per la tecnologia sanitaria oggetto di questa valutazione. In tale contesto, gli accordi “pay for performances” (P4P) assicurano l'accesso al mercato per terapie innovative promettenti, consentono di ridurre il rischio tra pagatori e produttori e minimizzano l’impatto sul budget sanitario. “Installment” o “annuity” sono i termini più frequentemente utilizzati in letteratura per la descrizione di accordi tra produttori e contribuenti mirati a garantire la sostenibilità mediante l’erogazione di flussi di pagamenti da parte del SSN, a livello di paziente, in caso di raggiungimento di endpoint clinici rilevanti. Nell’ambito del progetto è stato quindi sviluppato un modello che simula l’impatto sul budget del SSN in due differenti scenari: il primo dove si ipotizza che il costo della terapia è pagato dal SSN interamente al momento della somministrazione del paziente, ed un secondo dove il pagamento viene effettuato tramite 5 annuity dal valore di 315.000 euro. Il prezzo ipotizzato per la terapia genica è pari a 1.575.000 € a paziente. Nello primo scenario, si incorre in ingenti costi iniziali, che spesso, caratterizzano le terapie geniche innovative. Tali costi raggiungono il loro massimo all’anno 5 dell’analisi per poi “cessare” a partire dall’anno 6. Nello scenario che prevede gli installment, contrariamente, i costi iniziali vengono ammortizzati da delle rate prestabilite in modo tale da ripartire l’ingente costo della terapia in un orizzonte temporale maggiore. Utilizzando il modello che prevede il pagamento attraverso delle annualità, un payback basato sull’efficacia dell’80% ed un numero di pazienti eleggibili pari a 15 al primo anno dell’autorizzazione all’immissione in commercio della terapia genica, si stima un impatto sul budget del Sistema Sanitario Nazionale, pari a 3.780.000 euro, per arrivare ad un impatto totale nell’orizzonte temporale preso in considerazione nell’analisi (2020-2028) pari a 328.860.000 euro. Per tale motivo, un approccio basato sul pagamento di annualità potrebbe essere applicabile e ragionevole tenuto conto delle caratteristiche della terapia genica per la gestione della β-talassemia: potenziale curativo, terapia innovativa ad alto costo, incidenza e prevalenza in Italia e potenziale impatto sul budget nel breve periodo in assenza di un piano di “installment”.

 

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