Le Terapie Avanzate (gli “ATMP”) sono medicinali biologici che vengono classificati in quattro gruppi principali: medicinali di terapia genica, medicinali di terapia cellulare somatica, medicinali di ingegneria tessutale e medicinali per terapie avanzate combinate. Gli ATMP oggi sono somministrati per curare o trasformare in maniera significativa la storia clinica di pazienti affetti da malattie rare che non hanno una alternativa terapeutica, andando a soddisfare un bisogno clinico insoddisfatto. Entro il 2030 ci aspettiamo che verranno approvate a livello globale circa 60 nuove terapie, che potrebbero riguardare complessivamente circa 500.000 pazienti potenzialmente trattabili con una terapia genica o cellulare.
Il volume delle risorse necessarie per accedere a queste terapie e le modalità di finanziamento è in prospettiva lo snodo decisivo, perché determinerà la minore o maggiore disponibilità dei sistemi sanitari a sostenerne il costo. Gli ATMP, infatti a causa della loro enorme complessità, presentano dei costi elevati che possono arrivare anche a 3 milioni di euro per somministrazione. La rilevanza di queste terapie innovative le pone, dunque, al centro della discussione sulla salute e sulle scelte di politica sanitaria del futuro finalizzate a trovare un equilibrio tra diritto alla salute dei cittadini, sostenibilità del servizio sanitario e sostenibilità del settore industriale. Questo porrà problemi di scelta e di razionamento molto delicati sul piano dell’accesso alle cure per i pazienti, che
potrebbe comportare il trattamento di un numero di pazienti inferiore rispetto a quelli potenzialmente eleggibili e una minore propensione da parte del settore industriale ad investire in queste importanti tecnologie. ALTEMS in collaborazione con LS CUBE, e con il supporto non condizionate di #VITA (Valore ed Innovazione delle Terapie Avanzate), ha pubblicato uno studio condotto negli anni da esperti farmacologi, di economia aziendale, di finanza pubblica, di
statistica e di farmacoeconomia, volto a studiare in modo molto dettagliato le caratteristiche cliniche ed economiche degli ATMP che li differenziano dai farmaci tradizionali, al fine di elaborare delle soluzioni che possano consentire al servizio sanitario nazionale di sostenere i costi di queste terapie nel tempo, in linea con i benefici ottenuti in termini di salute e, dunque, renderle accessibili al maggior numero possibile di pazienti potenzialmente eleggibili.
