Terapie avanzate per i pazienti: una proposta per renderle sostenibili

È oramai universalmente noto che le terapie avanzate, le cosiddette ATMP, rappresentano una frontiera fondamentale e una possibile risposta per tante patologie, dalle malattie rare a quelle oncologiche, solo per indicare i campi più noti

di Teresa Petrangolini e Annalisa Scopinaro

Intervenire sulle cellule malate per modificarle, sostituire i geni anomali, reingegnerizzare i tessuti lesionati, basandosi su Rna e editing del genoma, significa produrre una rivoluzione nel mondo della medicina e una speranza di vita o anche solo di qualità della vita per tanti malati. Entro il 2030 si prevede che possano essere 500.000 le persone, grazie a quasi 200 terapie in arrivo (per malati rari e oncologici), che potrebbero usufruire di questi trattamenti, che non sono propriamente farmaci, ma “iniezioni di salute” oggi possibili grazie ai progressi della scienza.

Il problema aperto è la loro sostenibilità perché non solo costano tanto, ma rappresentano una innovazione profonda nel modo di approcciarsi alle malattie e allo stesso corpo umano, nelle procedure per produrre le terapie che richiedono strutture diverse da quelle deputate alla produzione dei farmaci (la maggior parte di queste viene “prodotta” in laboratori ospedalieri per lo specifico paziente), nelle professionalità che vanno impiegate, nei luoghi deputati alla loro erogazione, nelle tempistiche di azione dei trattamenti, che possono manifestare i loro benefici nel corso del tempo, anche con 10 anni di mantenimento degli effetti “curativi”, se non addirittura per tutta la vita. Infatti, con una sola somministrazione con manipolazione in vitro gli effetti si avviano e si sviluppano progressivamente, mantenendo invariate le condizioni cliniche e in alcuni casi migliorandole drasticamente.

Come affrontare il tema dei costi immediati ma che in realtà hanno una valenza nel tempo, conciliando questa situazione con le tradizionali modalità di gestione della finanza pubblica, che segue un criterio di competenza di cassa)? ALTEMS, in partnership con Ls Cube e con la collaborazione di autorevoli scienziati, ha presentato uno studio, “La valutazione della spesa per le terapie avanzate”, che tocca questo tema avanzando una proposta, discussa nel corso di uno workshop il 13 dicembre 2023 presso l’Università Cattolica del Sacro cuore. Lo studio, scaricabile dal sito di ALTEMS, dimostra come la spesa prevista per tali terapie possa essere considerata non spesa corrente, come normalmente si fa con i farmaci, ma spesa in conto capitale e soprattutto spesa per investimento con una rateizzazione nel tempo che tenga conto del disallineamento tra costi – immediati – e benefici - dilazionati nel tempo. La proposta avanzata è quella di utilizzare un sistema di contabilità finanziaria potenziata, con un impegno pluriennale e l’imputazione dei costi agli anni stabiliti come pagamento.  In realtà esistono numerose ragioni che portano a considerare questa prospettata una possibile soluzione.

Ci sono innanzi tutto benefici: primo fra tutti la salvezza di una vita, sia tout court che come miglioramento della sua qualità.

Poi ci sono altri elementi che comportano un aumento della ricchezza del paese: il recupero in termini di produttività delle persone e dei loro familiari; il mancato costo per assistenza e disabilità; il gettito fiscale recuperato e altri ancora.

Non sarebbe la prima volta che vengono aggiornate e riviste le regole della contabilità pubblica per adattarle ai cambiamenti e alle necessità di investimento. Per quanto riguarda le società private, le regole sono quelle illustrate da sempre (le imprese private compilano i loro bilanci con un criterio economico, di competenza, e non di cassa).

 A questo deve essere associato il fatto che si tratta di un caso in cui i costi di produzione hanno come parte importante la ricerca scientifica, che rappresenta di per sé un bene prezioso su cui investire ogni

Un altro elemento che è stato preso in considerazione è quello del “valore” delle terapie.

Il costo della terapia deve infatti tenere conto di tutto quello che è il processo di ricerca, che dura anni e che è soggetto anche a numerosi fallimenti prima di trovare la soluzione giusta, necessitando quindi di investimenti spesso a fondo perduto, specie nei primi anni.

Infine nel processo di valutazione del costo di una terapia sarebbe da tenere in considerazione anche il rischio legato all’incertezza: la terapia funzionerà davvero? darà i risultati sperati su questo specifico paziente? riuscirà a mantenere i suoi effetti nel tempo e in caso contrario, in quanti anni esaurirà la sua efficacia?

Di fronte a questi interrogativi dovremmo trovare un sistema di bilanciamento che tenga conto del rischio beneficio, sperimentando anche formule di rimborso che possano quindi contemperare gli effetti immediati del costo della terapia sul SSN con quelli a lungo termine, ancora magari non conosciuti.

L’evento ha visto la presenza di numerosi interlocutori, tra cui il Presidente del X Commissione del Senato (Affari sociali, sanità, lavoro pubblico e privato, previdenza sociale) Francesco Zaffini, che è anche co-coordinatore dell’intergruppo parlamentare “Innovazione sostenibile in sanità”. Il senatore considera questi studi e queste proposte come un modo per supportare il lavoro dell’intergruppo che punta a creare un fondo distinto per gli investimenti innovativi in Sanità, individuando gli strumenti di finanza pubblica adatti a tale scopo, da condividere con la Ragioneria Generale dello Stato. Per ora si è riusciti a votare un ordine del giorno relativo al DL Aiuti, nel quale si ipotizza la costruzione di un fondo con 150/200 milioni di euro.