Workshop
Malattie rare e pediatria:
innovazione terapeutica e misure nazionali ed europee di attrazione degli investimenti
In collaborazione con
24 maggio 2022 - ore 10.00-13.20 , Palazzo Wedekind, Piazza Colonna, 366 - Roma
Razionale Workshop
Il settore farmaceutico sta attraversando una fase di importanti cambiamenti dettati dall’emergenza di nuove dinamiche scientifiche e tecnologiche (vedi le ATMPs) e per le evoluzioni dello scenario dei sistemi sanitari. I temi della sostenibilità continuano a caratterizzare l’agenda della politica sanitaria a livello globale alla ricerca di un delicato equilibrio tra un accesso tempestivo e omogeneo alle nuove terapie dei pazienti e il mantenimento degli equilibri economici complessivi.
In questi macro-trend si è inserita l’emergenza Covid-19 che ha ulteriormente ri-definito lo scenario.
Nell’Unione Europea, l’evoluzione dei Regolamenti di riferimento, la ricerca di un equilibrio tra competenze delle agenzie regolatorie e quella degli organismi responsabili per l’Health Technology Assessment sta impegnando Istituzioni europee, autorità regolatorie, Parlamenti e governi nazionali in una discussione che però fatica a trovare un punto di incontro definitivo.
Allo stesso tempo, nel gennaio 2022 è entrato in vigore il Regolamento sulle sperimentazioni cliniche che mira ad armonizzare i processi di presentazione, valutazione e supervisione delle sperimentazioni cliniche in tutta l’UE. In particolare, è attivo il Sistema Informativo delle Sperimentazioni cliniche (CTIS) che – secondo EMA – consentirà di razionalizzare i processi, garantendo all’UE di continuare ad attrarre la ricerca clinica. L’Italia si trova quindi in una nuova competizione europea con altri paesi che impone una seria riflessione sullo stato dell’arte e sulle azioni da intraprendere per garantire competitività al “sistema paese”.
In questo scenario alcuni ambiti meritano attenzione da parte degli organismi regolatori europei e nazionali, in quanto riguardano popolazioni che ancora mostrano bisogni terapeutici non completamente soddisfatti, come nel caso delle malattie rare o dei medicinali pediatrici. Entrambi gli ambiti si caratterizzano per un numero esiguo di pazienti e richiedono misure mirate a rendere sostenibili gli investimenti in ricerca e sviluppo. Ciò nonostante, grazie a lungimiranti politiche e strumenti regolatori adottati, gli ultimi 20 anni sono stati preziosi per recuperare un gap che si era accumulato in termini di disponibilità di terapie efficaci ed efficienti.
Fin dall’emanazione negli Stati Uniti nel 1983 dell’Orphan Drug Act, si è posta attenzione al sostegno per gli investimenti in questo ambito. Nel 1999 l’Unione Europea ha adottato il Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 1901/2006 a questo scopo.
In Europa una malattia è considerata rara quando colpisce non più di 5 persone ogni 10.000 abitanti. I farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la profilassi o il trattamento delle malattie rare.
I Regolamenti citati hanno fissato rispettivamente criteri e procedure per la designazione di farmaco orfano da parte dell’European Medicines Agency e per disciplinare lo sviluppo di medicinali per uso pediatrico, garantendo l’applicazione di specifiche modalità di approvazione e il riconoscimento incentivi.
Grazie a questo contesto, i farmaci orfani, così come quelli pediatrici, hanno beneficiato di un quadro favorevole per gli investimenti del settore privato e pubblico con risultati certamente rilevanti.
Alla luce dei nuovi scenari regolatori ed istituzionali e delle nuove opportunità offerte dalla ricerca, è fondamentale avviare un dialogo tra tutti gli stakeholder sulle modalità migliori per rafforzare l’attuale quadro di riferimento e promuovere ulteriormente l’innovazione necessaria a soddisfare ancora molti bisogni terapeutici che non hanno trovato risposta.
Programma - scarica la locandina
Modera: Marzio Bartoloni, giornalista, Il Sole 24 Ore
Ore 10.00 Saluti istituzionali
Antonella Occhino, Preside della Facoltà di Economia, Università Cattolica del Sacro Cuore
Rocco Bellantone, Preside della Facoltà di Medicina e Chirurgia, Università Cattolica del Sacro Cuore
Marcello Cattani, Coordinatore Gruppo Malattie Rare, Farmindustria
Ore 10.30 Introduzione
Americo Cicchetti, Direttore Altems, Università Cattolica del Sacro Cuore
Entela Xoxi, Ricercatore Altems, Università Cattolica del Sacro Cuore
Ore 10.40 Lettura introduttiva "La strategia europea per il farmaco"
Fabio D’Atri, Policy Officer, Deputy Head of Unit B5 Directorate General for Health and Food Safey, European Commission
Ore 11.00 Prima Sessione
L’applicazione del Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 1901/2006: le lezioni apprese in 20 anni di lavoro
Enrico Costa, Membro del Comitato COMP (EMA), Dirigente Settore Affari Internazionali, AIFA
Farmaci orfani e innovazioni farmacologiche
Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità
La riforma degli IRCCS e la ricerca per le malattie rare e le condizioni pediatriche in Italia
Gaetano Guglielmi, Direttore Generale Vicario-Rete IRCCS e ricerca corrente della Direzione Generale della Ricerca e dell’Innovazione in Sanità, Ministero della Salute
Ore 11.45 La prospettiva dell’industria farmaceutica in Europa
Interventi dei rappresentanti delle aziende del Board di EFPIA
Lucia Aleotti, Azionista e membro del Board, Menarini
Ugo Di Francesco, CEO Chiesi Farmaceutici
Ore 12.00 Seconda Sessione: il dibattito politico e sociale
Simona Baldassarre, Commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare, Parlamento Europeo
Tiziana Beghin, Capo delegazione M5S, Parlamento Europeo
Paola Binetti, Commissione Igiene e Sanità, Senato della Repubblica, Presidente Intergruppo parlamentare Malattie rare
Fabiola Bologna, Segretario Commissione Affari sociali, Camera dei Deputati
Rosanna Conte, Commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare, Parlamento Europeo
Beatrice Lorenzin, Presidente Intergruppo parlamentare della Sperimentazione Clinica, Responsabile Politiche Sanitarie PD
Nathalie Moll, Direttore Generale di EFPIA
Alessandra Moretti, Commissione per l'ambiente, la sanità pubblica e la sicurezza alimentare, Parlamento Europeo
Massimo Scaccabarozzi, Presidente Farmindustria
Annalisa Scopinaro, Presidente di Uniamo
Ore 13.20 Conclusioni
Americo Cicchetti, Direttore ALTEMS, Università Cattolica del Sacro Cuore
E' richiesta conferma di partecipazione via mail a info.altems@unicatt.it
