Malattie Rare, Farmaci Orfani e Pediatrici:quali prospettive per l’Italia nel contesto europeo


Martedì 9 maggio 2023, ore 10.30 -13.00 Hotel Nazionale Sala Cristallo
Piazza Montecitorio, 131 - Roma


Statement sulla revisione della Commissione Europea dei due Regolamenti UE su farmaci orfani e pediatrici

National Forum on Rare Diseases and Pediatric Indications


In Europa, i farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento di malattie rare, che hanno la caratteristica di colpire una parte limitata della popolazione, molto spesso dalla nascita o nell’infanzia. Viene considerata rara, infatti, ogni malattia che colpisce non più di 5 abitanti su 10.000. Ad oggi, nel mondo, il numero di malattie rare per le quali non esiste una cura è stimato tra 4000 e 5000 tipologie; in Europa, le persone affette da queste malattie si aggirano tra i 25 e i 30 milioni.

L’Unione Europea (UE) ha istituito le prime norme nel 1999, adottando il Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 847/2000.

Tali Regolamenti hanno fissato criteri e procedure per l’attribuzione della denominazione “orfano”, che garantisce particolari incentivi e specifiche modalità di approvazione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA).

Il Regolamento pediatrico europeo (Regolamento (UE) n. 1901/2006) è entrato in vigore a gennaio 2007 con l’obiettivo di incoraggiare lo specifico sviluppo di medicinali ad elevati standard di cura per la popolazione pediatrica ed assicurare la messa a disposizione di informazioni accurate e utili sui farmaci pediatrici.

Un punto fondamentale del Regolamento sono i piani di indagine pediatrica (PIP) il cui scopo è quello di raccogliere dati clinici sull’uso pediatrico dei medicinali. La loro trasmissione da parte dell’Azienda assicura un sistema di ricompense, tra cui una proroga di sei mesi del certificato protettivo complementare.

Grazie a questi elementi di contesto, l’ambito dei farmaci orfani, così come quello dei pediatrici, ha beneficiato di un quadro favorevole per gli investimenti del settore privato e pubblico con successi certamente rilevanti, ma non del tutto in quanto sussistono ancora bisogni insoddisfatti, sia dalla prospettiva del paziente, sia da parte delle Aziende Produttrici.

ALTEMS, con il contributo non condizionante di Farmindustria, ha offerto a diversi attori protagonisti dell’ecosistema Sanitario nazionale ed europeo un’occasione di incontro e dibattito sul tema delle patologie rare e delle condizioni cliniche per la popolazione pediatrica.

Al termine degli incontri è stato prodotto un documento di sintesi che concretizza i suggerimenti emersi in un’unanime dichiarazione per un migliore modello di regolazione, accessibilità alle cure, innovazione e sostenibilità nel lungo periodo.

Alla luce della nuova riforma della legislazione farmaceutica presentata dalla Commissione europea, è opportuno interrogarsi sulle possibilità e conseguenze che la revisione apporterà al quadro europeo, considerando il fine ultimo di garantire un adeguato equilibrio tra incentivare l’innovazione e soddisfare bisogni di salute ad oggi non pienamente coperti con soluzioni che siano di “valore” per i singoli e per la collettività e, allo stesso tempo, sostenibili per il Sistema.


Programma Preliminare

Ore 10.30 Saluti di apertura e introduzione

Americo Cicchetti, Direttore ALTEMS, Università Cattolica del Sacro Cuore


Ore 10.45 Intervento

Marcello Gemmato, Sottosegretario di Stato, Ministero della Salute


Ore 11.00 Relazione introduttiva

Entela Xoxi, Senior Scientific Advisor ALTEMS, Università Cattolica del Sacro Cuore


Ore 11.20 Tavola Rotonda

Simona Bellagambi, Membro Consiglio Direttivo Eurordis

Enrico Costa, Membro AIFA e COMP EMA

Sara Galluzzo, Membro PDCO, EMA

Armando Magrelli, Vicepresidente COMP, EMA

Francesco S. Mennini, Presidente SIHTA

Enrico Piccinini, Coordinatore Gruppo Tecnico Malattie Rare Farmindustria

Guido Rasi, Microbiologia Università degli Studi di Roma Tor Vergata, Former Executive Director EMA

Maurizio Scarpa, Responsabile presso Centro di Coordinamento Regionale Malattie Rare

Annalisa Scopinaro, Presidente UNIAMO

Francesco De Lorenzo, Presidente FAVO

*Andrea Lenzi, Direttore Centro Interdipartimentale Malattie Rare (CIMR)

Anna Lisa Mandorino, Segretaria Generale Cittadinanzattiva


Ore 12.20 L’importanza di Ricerca e innovazione per la salute dei pazienti

Marcello Cattani, Presidente Farmindustria


Ore 12.35 Il dibattito politico e sociale

Maria Domenica Castellone, Vice Presidente Senato della Repubblica

Chiara Colosimo, Membro XII Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati

*Ugo Cappellacci, Presidente Commissione Affari Sociali, Camera dei Deputati

Daniele Manca, Coordinatore Gruppo Parlamentare per Innovazione Sostenibile in Sanità, Senato della Repubblica


Ore 13.00 Conclusioni

Francesco Zaffini, Presidente Commissione Affari Sociali e Sanità, Senato della Repubblica

Americo Cicchetti, Direttore ALTEMS, Università Cattolica del Sacro Cuore


Contatti:
Segreteria di Direzione ALTEMS

tel.06 3015 5863  09.00-18.00 

altems@unicatt.it


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