con il contributo non condizionante di Farmindustria
In Europa, i farmaci orfani sono medicinali utilizzati per la diagnosi, la prevenzione e il trattamento di malattie rare, che hanno la caratteristica di colpire una parte limitata della popolazione, molto spesso dalla nascita o nell’infanzia. Viene considerata rara, infatti, ogni malattia che colpisce non più di 5 abitanti su 10.000. Ad oggi, nel mondo, il numero di malattie rare per le quali non esiste una cura è stimato tra 4000 e 5000 tipologie; in Europa, le persone affette da queste malattie si aggirano tra i 25 e i 30 milioni.
L’Unione Europea (UE) ha istituito le prime norme nel 1999, adottando il Regolamento CE 141/2000 e successivamente il Regolamento CE 847/2000. Tali Regolamenti hanno fissato criteri e procedure per l’attribuzione della denominazione “orfano”, che garantisce particolari incentivi e specifiche modalità di approvazione da parte dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA). Il Regolamento pediatrico europeo (Regolamento (UE) n. 1901/2006) è entrato in vigore a gennaio 2007 con l’obiettivo di incoraggiare lo specifico sviluppo di medicinali ad elevati standard di cura per la popolazione pediatrica ed assicurare la messa a disposizione di informazioni accurate e utili sui farmaci pediatrici. Un punto fondamentale del Regolamento sono i piani di indagine pediatrica (PIP) il cui scopo è quello di raccogliere dati clinici sull’uso pediatrico dei medicinali. La loro trasmissione da parte dell’Azienda assicura un sistema di ricompense, tra cui una proroga di sei mesi del certificato protettivo complementare.
Grazie a questi elementi di contesto, l’ambito dei farmaci orfani, così come quello dei pediatrici, ha beneficiato di un quadro favorevole per gli investimenti del settore privato e pubblico con successi certamente rilevanti, ma non del tutto in quanto sussistono ancora bisogni insoddisfatti, sia dalla prospettiva del paziente, sia da parte delle Aziende Produttrici.
ALTEMS, con il contributo non condizionante di Farmindustria, ha offerto a diversi attori protagonisti dell’ecosistema Sanitario nazionale ed europeo un’occasione di incontro e dibattito sul tema delle patologie rare e delle condizioni cliniche per la popolazione pediatrica. Al termine degli incontri è stato prodotto un documento di sintesi che concretizza i suggerimenti emersi in un’unanime dichiarazione per un migliore modello di regolazione, accessibilità alle cure, innovazione e sostenibilità nel lungo periodo.
Alla luce della nuova riforma della legislazione farmaceutica presentata dalla Commissione europea, è opportuno interrogarsi sulle possibilità e conseguenze che la revisione apporterà al quadro europeo, considerando il fine ultimo di garantire un adeguato equilibrio tra incentivare l’innovazione e soddisfare bisogni di salute ad oggi non pienamente coperti con soluzioni che siano di “valore” per i singoli e per la collettività e, allo stesso tempo, sostenibili per il Sistema.