Emicizumab è un anticorpo monoclonale di tipo IgG4, umanizzato, bispecifico, prodotto grazie alla tecnologia DNA ricombinante da cellule ovariche di criceto cinese (CHO).
Emicizumab, legandosi con moderata affinità al Fattore IX (FIXa) e al Fattore X (FX), mima la funzione di cofattore del FVIII attivato.
Tale anticorpo non condivide alcuna omologia di sequenza con il FVIII, perciò grazie alla sua struttura unica, non induce lo sviluppo di inibitori al FVIII e non è influenzato dagli inibitori in circolo.
Obiettivo del presente report è fornire una valutazione multidimensionale di Emicizumab coerentemente con l’approccio dell’HTA.