La valutazione delle Tecnologie Sanitarie (Health Technology Assessment, HTA) rappresenta un elemento chiave per il sistema sanitario italiano, con l'obiettivo di garantire che i medicinali e i dispositivi medici vengano introdotti sulla base di evidenze scientifiche solide e con un impatto positivo sul Servizio Sanitario Nazionale. In Italia, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) è l'autorità principale responsabile della gestione e del coordinamento delle attività di HTA relative ai medicinali
di Entela Xoxi, PharmD, PhD, Msci Senior Scientific Advisor
Con l'entrata in vigore del Regolamento (UE) 2021/2282 (HTAR) dal 12 gennaio 2025, si avvia una significativa trasformazione a livello europeo. HTAR introduce un meccanismo armonizzato per la valutazione clinica congiunta (Joint Clinical Assessment, JCA) di medicinali e dispositivi medici, promuovendo la collaborazione tra gli Stati membri e riducendo la frammentazione nelle decisioni di accesso ai trattamenti. L'obiettivo principale è facilitare l'introduzione di tecnologie sanitarie innovative e ottimizzare l'uso delle risorse pubbliche. Un altro strumento introdotto dal HTAR è la Joint Scientific Consultation (JSC), che offre alle aziende farmaceutiche consulenze scientifiche congiunte prima della presentazione delle domande di valutazione HTA, permettendo agli sviluppatori di tecnologie sanitarie di ricevere early advice e migliorare la qualità delle evidenze scientifiche necessarie per la valutazione HTA. Uno degli aspetti più innovativi del HTAR è il riconoscimento dell'importanza del coinvolgimento attivo dei pazienti nei processi di JCA e JSC. La partecipazione dei pazienti è fondamentale per garantire che le decisioni di HTA rispondano effettivamente ai bisogni clinici e assistenziali della popolazione.
Nel 2017, AIFA ha avviato l'iniziativa "Open AIFA" come parte del suo Programma Triennale di Attività 2017-2019, con l'intento di favorire la trasparenza e l'accesso alle informazioni sui farmaci. Questa iniziativa prevedeva incontri regolari tra l'AIFA e diversi stakeholder - tra cui associazioni di pazienti, rappresentanti della società civile, mondo accademico e aziende farmaceutiche - per promuovere un dialogo diretto e aperto. Tuttavia, nonostante le buone intenzioni, "Open AIFA" non ha sempre garantito una continuità operativa e un coinvolgimento attivo di tutte le parti interessate. Per affrontare queste difficoltà, il 3 febbraio 2025, AIFA ha lanciato "AIFA Ascolta", uno sportello d'ascolto dedicato esclusivamente alle associazioni dei pazienti. Questo progetto ha l'obiettivo di creare un dialogo strutturato e duraturo, permettendo all'Agenzia di raccogliere segnalazioni, proposte e richieste direttamente dalle associazioni. L'iniziativa è stata approvata all'unanimità dal Consiglio di amministrazione dell'AIFA, sottolineando l'impegno istituzionale verso una comunicazione costante e attenta con i pazienti. "AIFA Ascolta" dovrebbe rappresentare un passo avanti significativo rispetto a "Open AIFA", concentrandosi su un'interazione più diretta e continuativa con le associazioni dei pazienti, per garantire che le decisioni regolatorie siano informate dalle reali esigenze della comunità. Questo approccio proattivo mira a evitare le discontinuità del passato, assicurando che l'Agenzia rimanga sempre allineata alle necessità dei pazienti e promuovendo una governance sanitaria più partecipativa.
L’HTA in Italia sta vivendo un periodo di cambiamento, grazie all’adozione del HTAR e all’allineamento con i processi europei. Tuttavia, nonostante i progressi normativi e le iniziative nazionali, il sistema italiano è ancora lontano da un modello realmente inclusivo e partecipato. L’avvio di progetti come quelli di AIFA rappresenta un primo passo per coinvolgere i pazienti nei processi decisionali, ma non può ancora essere considerato un esempio virtuoso. La loro reale efficacia dipenderà dalla capacità di tradurre il dialogo in un’influenza concreta sulle scelte regolatorie e sulla valutazione delle tecnologie sanitarie. Attualmente, il coinvolgimento dei pazienti nel sistema di HTA italiano è frammentario e poco strutturato: manca un quadro normativo solido che definisca il loro ruolo e impatto nelle decisioni sanitarie. Il rischio è che tali iniziative rimangano semplici strumenti consultivi, senza un reale potere di incidere sui processi di valutazione e accesso alle tecnologie sanitarie. Un altro aspetto critico è la preparazione delle associazioni dei pazienti. Per partecipare efficacemente ai processi di HTA, è fondamentale che abbiano le competenze necessarie per comprendere i meccanismi di valutazione delle tecnologie sanitarie, interpretare i dati scientifici e interagire in modo efficace con le istituzioni. Senza un adeguato percorso formativo e strumenti concreti di empowerment, il loro contributo rischia di rimanere marginale. Se si desidera davvero costruire un sistema di HTA più trasparente e rappresentativo dei bisogni della popolazione, sarà necessario andare oltre il coinvolgimento simbolico e garantire ai pazienti un ruolo attivo e vincolante. Solo così, in futuro, questi percorsi potranno forse trasformarsi in modelli virtuosi, capaci di rendere il sistema sanitario più equo, trasparente ed efficace.